Informazioni per i medici

Lo studio FOR DMD è uno studio internazionale e multi-centrico che compara efficacia ed effetti collaterali di tre regimi di corticosteroidi comunemente prescritti per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD)

Lo studio FOR DMD  confronta:

  1. Prednisone 0.75mg/kg/giorno
  2. Prednisone 0.75mg/kg/giorno alternando 10 giorni di assunzione e 10 giorni di pausa
  3. Deflazacort 0.9mg/kg/giorno

Tutti e tre i dosaggi sono  correntemente utilizzati nei bambini con la distrofia muscolare di Duchenne, e si sono dimostrati  vantaggiosi.

Sinossi

Criteri di inclusione

  • Diagnosi di DMD (definita come evidenza di segni clinici compatibili con DMD e mutazione confermata nel gene della distrofina (delezione o duplicazione o mutazione puntiforme)
  • Età ≥ 4 anni e < 8 anni
  • Capacità di alzarsi da solo da terra, da sdraiato a in piedi, senza supporto
  • Volontà e capacità di assumere le compresse, di rispettare le visite programmate e di eseguire i test
  • Capacità di mantenere misure riproducibili di FVC

Criteri di esclusione

  • Rilevante insufficienza renale o epatica in anamnesi, immunosoppressione o altre controindicazioni alla terapia corticosteroidea
  • Storia di infezioni croniche sistemiche fungine o virali
  • Diabete mellito
  • Ipercalciuria idiopatica
  • Mancanza di immunità alla varicella e il rifiuto di sottoporsi a vaccinazione
  • Evidenza di cardiomiopatia sintomatica
  • Trattamento in corso o precedente con corticosteroidi o ad altri trattamenti immunosoppressivi per la DMD o per altre indicazioni
  • Incapacità di assumere le compresse
  • Allergia/sensibilità ai farmaci dello studio o alle loro formulazioni
  • Gravi problemi comportamentali, tra cui autismo severo
  • Condizioni mediche precedenti o in corso, anamnesi, riscontri fisici o anomalie di laboratorio che potrebbero compromettere la sicurezza del bambino o la valutazione dei risultati dello studio
  • Peso inferiore a 13 kg
  • Esposizione a qualsiasi farmaco sperimentale, attualmente o nei 3 mesi prima di iniziare il trattamento in studio

Disegno e durata dello studio

300 bambini con distrofia muscolare di Duchenne parteciperanno allo studio DMD.

I bambini verranno randomizzati per ricevere uno dei tre regimi di corticosteroidi (Prednisone 0.75mg/kg/giorno; Prednisone 0.75mg/kg/giorno alternando 10 giorni di assunzione e 10 giorni di pausa; Deflazacort 0.9mg/kg/giorno). Lo studio non prevede un gruppo placebo e tutti i partecipanti riceveranno uno dei tre regimi di corticosteroidi.

La durata dello studio  è di 3-5 anni: è quindi previsto che tutti i bambini vengano trattatiper almeno tre anni.

I bambini che vengono arruolati all’inizio del periodo di reclutamento, dopo aver completato il trattamento di tre anni continueranno ad assumere il farmaco dello studio finché tutti i partecipanti avranno terminato il periodo di trattamento di 36 mesi. Quindi, lo studio potrà durare un minimo di 36 mesi (tre anni) ad un massimo di 60 mesi (cinque anni).-.