Un trial per confrontare diversi modi di somministrare corticosteroidi per la distrofia muscolare di Duchenne e un’opportunità di collaborazione con le famiglie.
Per molti anni, la difficoltà maggiore nel trattare la distrofia muscolare di Duchenne (DMD) stata l’indecisione riguardo a quale regime di corticosteroidi abbiala miglior efficacia in termini di forza muscolare e su come prevenire o ridurre gli effetti collaterali. Questo è sempre stato un punto particolarmente difficile: nella scelta del miglior trattamento.
è essenziale tenere in considerazione non solo i benefici ma anche gli effetti collaterali.
Ad oggi, non sono mai stati condotti studi randomizzati per confrontare diversi regimi di corticosteroidi, e sfortunatamente I dati a lungo termine disponibiliderivano da studi non controllati che quindi non danno chiare informazioni riguardo a quale regime sia migliore rispetto agli altri.
Sono passati quasi vent’anni dalle prime evidenze che I corticosteroidi aiutano nella distrofia muscolare di Duchenne (aumentano il tempo in cui i bambini possono continuare a camminare, riducono lo sviluppo della curvatura della colonna vertebrale, prolungano il tempo di respirazione corretta e possono anche proteggere dallo sviluppo di problemi cardiaci) tuttavia ci sono ancora centri che non prescrivono corticosteroidi, e i centri che li usano li prescrivono spesso in modalità e regimi differenti.
Anche se le attuali linee guida per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne e la revisione Cochrane suggesriscono che il regime quotidiano continuo sia sostenuto da maggiori evidenze, non è invece ancora chiaro se, a lungo termine, sia meglio utilizzare prednisone o deflazacort, oppure un altro regime alternativo.
Lo studio FOR DMD (Finding the Optimum Regimen of Corticosteroids for DMD) confronta diversi modi di somministare corticosetroidi nella distrofia muscolare di Duchenne. Lo studio è finanziato dall’NIH (Instituto Nazionale di Sanita’ in US).
Lo studio confronta prednisone e deflazacort presi tutti i giorni e uno dei regimi intermittenti più comunemente prescritti (alternando 10 giorni di assunzione e 10 giorni di pausa). Nasce dalla collaborazione tra il Muscle Study Group (MSG) e Treat-NMD, ed è diretto dal Professor Griggs dell’Università ’ di Rochester, USA e dalla Professoressa Bushby dell’Università ’ diu Newcastle, UK.
300 bambini di età compresa tra i 4 e i 7 anni e che non hanno mai ricevuto trattamento con corticosteroidi verranno reclutati nello studio,e verranno seguiti e monitorati per tre anni. Lo studio prevede protocolli standardizzati e sistematici per minimizzare e controllare gli effetti collaterali. L’effetto dei diversi regimi di corticosteroidi verrà valutato in base non solo all’effetto sulla forza muscolare ma anche in base alla tollerabilità degli effetti collaterali. Lo studio è condotto in diversi paesi e in diversi centri che hanno aderito e sono stati considerati in grado di eseguire le procedure richieste.
Le associazioni di pazienti e famiglie sono state parte integrante della pianificazione dello studio FOR DMD, richiedendo lo studio stesso, partecipando attivamente al disegno dello studio e supportando la preparazione dei documenti per richiedere i fondi.
Lo studio è ora attivo e aperto al reclutamento di bimbi. Apprezziamo quindi il supporto da parte delle famiglie e delle associazioni di pazienti nell’assicurare il successo dello studio che ci permetterà di trasferire le conoscenze apprese alla pratica clinica il prima possibile.