Lo studio FOR DMD è uno studio internazionale e multi-centrico che compara efficacia ed effetti collaterali di tre regimi di corticosteroidi comunemente prescritti per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD)
Lo studio FOR DMD confronta:
- Prednisone 0.75mg/kg/giorno
- Prednisone 0.75mg/kg/giorno alternando 10 giorni di assunzione e 10 giorni di pausa
- Deflazacort 0.9mg/kg/giorno
Tutti e tre i dosaggi sono correntemente utilizzati nei bambini con la distrofia muscolare di Duchenne, e si sono dimostrati vantaggiosi.
Sinossi
Criteri di inclusione
- Diagnosi di DMD (definita come evidenza di segni clinici compatibili con DMD e mutazione confermata nel gene della distrofina (delezione o duplicazione o mutazione puntiforme)
- Età ≥ 4 anni e < 8 anni
- Capacità di alzarsi da solo da terra, da sdraiato a in piedi, senza supporto
- Volontà e capacità di assumere le compresse, di rispettare le visite programmate e di eseguire i test
- Capacità di mantenere misure riproducibili di FVC
Criteri di esclusione
- Rilevante insufficienza renale o epatica in anamnesi, immunosoppressione o altre controindicazioni alla terapia corticosteroidea
- Storia di infezioni croniche sistemiche fungine o virali
- Diabete mellito
- Ipercalciuria idiopatica
- Mancanza di immunità alla varicella e il rifiuto di sottoporsi a vaccinazione
- Evidenza di cardiomiopatia sintomatica
- Trattamento in corso o precedente con corticosteroidi o ad altri trattamenti immunosoppressivi per la DMD o per altre indicazioni
- Incapacità di assumere le compresse
- Allergia/sensibilità ai farmaci dello studio o alle loro formulazioni
- Gravi problemi comportamentali, tra cui autismo severo
- Condizioni mediche precedenti o in corso, anamnesi, riscontri fisici o anomalie di laboratorio che potrebbero compromettere la sicurezza del bambino o la valutazione dei risultati dello studio
- Peso inferiore a 13 kg
- Esposizione a qualsiasi farmaco sperimentale, attualmente o nei 3 mesi prima di iniziare il trattamento in studio
Disegno e durata dello studio
300 bambini con distrofia muscolare di Duchenne parteciperanno allo studio DMD.
I bambini verranno randomizzati per ricevere uno dei tre regimi di corticosteroidi (Prednisone 0.75mg/kg/giorno; Prednisone 0.75mg/kg/giorno alternando 10 giorni di assunzione e 10 giorni di pausa; Deflazacort 0.9mg/kg/giorno). Lo studio non prevede un gruppo placebo e tutti i partecipanti riceveranno uno dei tre regimi di corticosteroidi.
La durata dello studio è di 3-5 anni: è quindi previsto che tutti i bambini vengano trattatiper almeno tre anni.
I bambini che vengono arruolati all’inizio del periodo di reclutamento, dopo aver completato il trattamento di tre anni continueranno ad assumere il farmaco dello studio finché tutti i partecipanti avranno terminato il periodo di trattamento di 36 mesi. Quindi, lo studio potrà durare un minimo di 36 mesi (tre anni) ad un massimo di 60 mesi (cinque anni).-.