Lo studio FOR DMD vuole confrontare tre diversi modi di somministrare i corticosteroidi ai bambini affetti da DMD per determinare quale di essi aumenti maggiormente la forza muscolare e quale causi i minori effetti collaterali.
I corticosteroidi sono attualmente l’unico farmaco che si è dimostrato in grado di stabilizzare o aumentare la forza nei bambini affetti da DMD, determinando un aumento della tempo in cui i bambini sono in grado di camminare, una riduzione dello sviluppo o della progressione della scoliosi e un aumento del tempo in cui viene mantenuta una respirazione corretta. Sembra inoltre che proteggano contro lo sviluppo di problemi cardiaci.
Tuttavia i corticosteroidi sono associati a diversi effetti collaterali. Per questo motivo sono state provate diverse modalità di prescriverli, nel tentativo di diminuire gli effetti indesiderati mantenendo gli effetti benefici. In questo momento le modalità di prescrizione dei corticosteroidi sono diverse da paese a paese e da centro a centro, ed alcuni medici non li prescrivono affatto.
Lo studio FOR DMD confronta
1. Prednisolone 0,75 mg/kg/giorno
2. Prednisolone 0,75 mg/kg/giorno alternando 10 giorni di assunzione e 10 giorni di pausa
3. Deflazacort 0,9 mg/kg/giorno
Entrambi i farmaci Prednisolone e Deflazacort, hanno dimostrato in studi precedenti di determinare un miglioramento della forza muscolare in bambini affetti da DMD, e tutti e tre i dosaggi sono correntemente utilizzati nei bambini con la distrofia muscolare di Duchenne, dimostrandosi vantaggiosi,
Lo studio FOR DMD è stato disegnato in accordo con le più avanzate linee guida attualmente a disposizione per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne e per il monitoraggio degli effetti collaterali piu’ comuni dei corticosteroidi.
Lo scopo dello studio è di poter fornire ai pazienti affetti da DMD e alle loro famiglie informazioni più chiare possibili sul modo migliore di assumere i corticosteroidi.