Die FOR DMD-Studie vergleicht drei mögliche Therapievarianten für Kortikosteroide bei Jungen mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD). Mit den Erkenntnissen aus der Studie soll die bestmögliche Therapie gefunden werden, um die Muskelkraft zu erhöhen und die geringsten Nebenwirkungen zu verursachen.
Kortikosteroide sind derzeit die einzigen Medikamente, die nachweislich über einen gewissen Zeitraum helfen können, die Muskelkraft zu stabilisieren oder gar zu verbessern. Dies zeigt sich darin, dass bei diesen Kindern die Gehfähigkeit über einen längeren Zeitraum erhalten bleibt. Zudem reduzieren diese Medikamente Wirbelsäulenschäden, wirken Atemproblemen entgegen und schützen möglicherweise vor der Entstehung von Herzproblemen. Dennoch kann das Behandlungsergebnis bzw. der Nutzen von Junge zu Junge variieren.
Steroide verursachen auch verschiedene Nebenwirkungen. Zwar haben Ärzte versucht, unterschiedliche Wege der Anwendung von Steroiden zu untersuchen, um unerwünschte Nebenwirkungen zu reduzieren aber leider gibt es derzeit noch keine einheitliche Empfehlung für die Verschreibung. Somit bekommen Kinder in verschiedenen Ländern und in verschiedenen neuromuskulären Zentren unterschiedliche Therapien oder es werden überhaupt keine Steroide eingesetzt.
Die FOR DMD-Studie vergleicht nun drei mögliche Therapievarianten mit Kortikosteroiden in Tablettenform:
➢ Täglich Prednison (0.75mg/kg/Tag)
➢ Abwechselnd je 10 Tage Prednison (0.75mg/kg/Tag) mit je 10 Tagen ohne Steroidbehandlung
➢ Täglich Deflazacort (0.9mg/kg/Tag)
Alle drei Varianten werden häufig eingesetzt und haben gezeigt, dass sie sich positiv auf die Muskelkraft bei Jungen mit DMD auswirken.
Mit den Ergebnissen dieser Studie soll Ärzten, Patienten und Familien gezeigt werden, welches der beste Weg für die Einnahme dieser Medikamente ist.
Die Studie wird nach den besten Behandlungsstandards für DMD und die durch Steroide verursachten Nebenwirkungen durchgeführt.