Studiendesign und Dauer

Es werden insgesamt 300 Jungen an der FOR DMD-Studie teilnehmen.

Bei dieser Studie gibt es keine Placebo-Gruppe, alle Teilnehmer erhalten eines der beiden Medikamente (Prednison oder Deflazacort). Die Zuteilung zu einer der drei aktiven Behandlungsgruppen erfolgt nach dem Zufallsprinzip und bleibt sowohl dem Studienteilnehmer als auch dem behandelnde Arzt unbekannt, bis die Studie vollständig abgeschlossen wurde.

Die gesamte Behandlungsdauer liegt zwischen einem Minimum von 3 Jahren (36 Monaten) und einem Maximum von 5 Jahren (60 Monaten), je nachdem zu welchem Zeitpunkt der Gesamtstudiendauer das Kind in die Studie eingeschlossen wird. Alle Jungen werden die Studienmedikation für ein Minimum von 36 Monaten erhalten, wobei Kinder, die zuerst die drei Behandlungsjahre abschließen, auch weiterhin das Studienmedikament einnehmen, solange bis alle Teilnehmer die 36-monatige Behandlungszeit abgeschlossen haben. Bei einer Rekrutierungszeit von 2 Jahren kann die Dauer der Studienbehandlung somit schwanken zwischen 36 Monaten für Jungen, die gegen Ende der Gesamtstudiendauer in die Studie eingeschlossen werden und maximal 60 Monaten für Jungen, die sehr früh im Verlauf der Studie rekrutiert wurden.