Eine Studie zur Untersuchung verschiedener Therapievarianten mit Kortikosteroiden bei Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) und ein Aufruf zur Teilnahme an Patienten als Partner.
Seit vielen Jahren stellt die Unsicherheit über die besten Therapievarianten mit Kortikosteroiden, die mit den geringsten Nebenwirkungen verbunden sind, das größte Hindernis in der Standardisierung der Behandlung von DMD dar. Es ist schwierig auf diesem Gebiet Entscheidungen zu treffen, da für jeden einzelnen Patienten die beste Therapie gefunden werden muss. Dabei muss die Balance zwischen dem Nutzen der Medikamente und deren Nebenwirkungen berücksichtigt werden. Bis heute wurde noch keine randomisierte, kontrollierte Studie durchgeführt, die verschiedene Therapievarianten direkt miteinander vergleicht. Leider stammen die langfristigen Beobachtungen von Patientenkohorten verschiedener Kliniken aus unkontrollierten Studien und können deshalb keine endgültigen Daten darüber liefern, welches die beste Therapie ist.
Es ist über 20 Jahre her, dass der Nutzen von Steroiden bei DMD nachgewiesen wurde (erhalten der Gehfähigkeit über einen längeren Zeitraum, Verringerung von Wirbelsäulenschäden, Entgegenwirken von Atemproblemen und möglicher Schutz vor der Entstehung von Herzproblemen). Dennoch gibt es weltweit noch Kliniken, die keine Steroide einsetzen und zwischen denen, die sie einsetzen, gibt es eine verwirrende Auswahl an unterschiedlichen Therapievarianten. Während die kürzlich veröffentlichten Behandlungsrichtlinien für DMD und der Cochrane Review darauf hindeuten, dass die tägliche Gabe von Steroiden die größte Evidenz für Ihre Nutzung haben, bleibt es dennoch eine offene Frage, ob man täglich Prednison oder Deflazacort verabreicht oder ob eine intermittierende Therapievariante auf lange Sicht besser wäre.
Die FOR DMD-Studie (Finding the Optimum Regimen of Corticosteroids for DMD) vergleicht verschiedene Therapievarianten und wird vom Gesundheitsministerium (NIH) in den USA finanziert. Es wird die tägliche Gabe von Prednison bzw. Deflazacort gegen eine der am häufigsten verwendeten alternierenden Anwendung (10 Tage Steroidbehandlung wechseln sich mit 10 Tagen ohne Steroidbehandlung ab) getestet.
Die Studie wird von Dr. Robert Griggs von der Universität Rochester in den USA und Prof. Kate Bushby von der Newcastle Universität in Großbritannien geleitet. Die Muskel Studiengruppe (Muscle Study Group, MSG) und das TREAT-NMD Netzwerk sind in diese gemeinsame Initiative eingebunden.
Der erste Patient wurde im Januar 2013 in die Studie eingeschlossen. Insgesamt sollen 300 Jungen im Alter zwischen 4 und 7 Jahren, die zuvor noch keine oralen Steroide eingenommen haben, in die Studie aufgenommen und für mindestens 3 Jahre behandelt werden. Um Nebenwirkungen zu minimieren und kontrollieren, gibt es ein standardisiertes und systematisches Verfahren. Die Medikamente werden nicht nur nach ihrem Einfluss auf die Muskelfunktion sondern auch in Bezug auf die Akzeptabilität ihrer Nebenwirkungen beurteilt. Die Studie wird in mehr als 40 Kliniken in fünf verschiedenen Ländern durchgeführt (Großbritannien, Deutschland, Italien, USA und Kanada).
Patientenvereinigungen waren ein integraler Bestandteil bei der Planung der FOR DMD Steroid-Studie. Sie haben als Mitglieder im Planungskomitee mitgewirkt und bei der Organisation der Finanzierung geholfen. Die beiden ersten Planungstreffen für die Studie wurden freundlicherweise von der ENMC (European NeuroMuscular Centre) als Teil ihres klinischen Studienprogramms unterstützt.
Die Studie wird seit ihrem Beginn von dem ENMC unterstützt und es wird um Studienteilnahme geworben um den Erfolg der Studie zu gewährleisten und die Studienergebnisse so bald wie möglich in der klinischen Praxis umsetzen zu können.
Wir möchten Patienten und Interessengruppen einladen, Teil der FOR-DMD Patienten-Partnerschaft zu werden. Wir freuen uns über Anregungen und Ratschläge, insbesondere, wie wir gemeinsam daran arbeiten können, den Einschluss von Patienten durch eine koordinierte Öffentlichkeitskampagne aufrechtzuerhalten und zu maximieren.
Wenn Sie Interesse an weiteren Diskussionen oder Informationen haben, wenden Sie sich bitte an Shelley O’Rourke, Telefon: + 44-191-222-7623.