Die FOR-DMD-Studie ist eine internationale, multizentrische Studie, die den Nutzen und die Nebenwirkungen der drei am meisten verschriebenen Steroid-Behandlungen bei Kindern mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) vergleicht.
Die FOR DMD-Studie vergleicht folgende Therapievarianten:
- Täglich Prednison (0.75mg/kg/Tag)
- Abwechselnd je 10 Tage Prednison (0.75mg/kg/Tag) mit je 10 Tagen ohne Steroidbehandlung
- Täglich Deflazacort (0.9mg/kg/Tag)
Alle drei Varianten werden häufig eingesetzt und haben gezeigt, dass sie sich positiv auf die Muskelkraft bei Jungen mit DMD auswirken.
Study protocol summary: not available in German
Teilnahmekriterien:
Einschlusskriterien :
- Bestätigte Diagnose von DMD (bestätigte DMD Mutation im Dystrophin-Gen (out of frame Deletion, Duplikation oder Punktmutation)
- Alter > 4 Jahre und <8 Jahre
- Fähigkeit, aus der Rückenlage frei zum Stehen zu kommen
- Bereitschaft und Fähigkeit, festgelegte Visiten, Medikamenteneinnahme und Studienverfahren einzuhalten (einschließlich Labortests , North Star Ambulatory Assessment, 6-Minuten-Gehtest , EKG, Herzecho, PedsQL und Zufriedenheits-Fragebogen zur Medikation)
- Fähigkeit, reproduzierbare FVC Messungen durchzuführen
Ausschlusskriterien:
- Gegenwärtige oder vorherige Behandlung mit oralen Kortikosteroiden (länger als 4 Wochen)
- Unfähigkeit, Tabletten einzunehmen
- Bedeutende Nieren-oder Lebererkrankungen, Immunsuppression , Diabetes mellitus , idiopathische Hyperkalziurie
- Mangelnde Immunität gegen Windpocken und die Verweigerung, sich der Impfung zu unterziehen
- Schwere Verhaltensstörungen, einschließlich schweren Autismus
- Symptomatische Kardiomyopathie
- Allergie / Empfindlichkeit gegen Kortikosteroide, Laktose- und/oder Saccharoseintoleranz
- Gewicht von weniger als 13 kg
- Vorhergehende (innerhalb von 3 Monate) oder aktuelle Teilnahme an einer anderen klinischen Studie mit einem Prüfpräparat